Liệu pháp gen, hoặc liệu pháp gen, là một phương pháp điều trị sáng tạo sử dụng các thay đổi gen để điều trị bệnh và có thể trong tương lai là cách chữa các bệnh di truyền khác nhau và thậm chí là ung thư.
Loại liệu pháp này chủ yếu liên quan đến việc đưa các thay đổi trong DNA của các tế bào bị ảnh hưởng bởi căn bệnh và kích hoạt hệ thống phòng thủ của cơ thể để nhận ra các mô bị hư hại và loại bỏ chúng, được thực hiện bằng cách tiêm các mô hoặc virus biến đổi gen vào cơ thể của bệnh nhân.
Các bệnh có thể được điều trị theo cách này là những bệnh liên quan đến một số thay đổi trong DNA, chẳng hạn như ung thư, bệnh tự miễn, tiểu đường, động kinh, trong số các bệnh thoái hóa hoặc di truyền khác, tuy nhiên trong nhiều trường hợp chúng vẫn đang trong giai đoạn thử nghiệm .
Làm thế nào là nó được thực hiện?
Liệu pháp gen là việc sử dụng gen chứ không phải là thuốc để điều trị bệnh. Nó được thực hiện bằng cách thay đổi vật liệu di truyền của mô bị tổn hại bởi căn bệnh khác bởi điều bình thường. Cách phổ biến nhất để thực hiện thay đổi này là thông qua một phương pháp gọi là ex-vivo, được thực hiện thông qua các bước sau:
- Một mẫu của khối u hoặc mô của cơ quan bị ảnh hưởng được thu thập;
- Các trang web của DNA được thay đổi trong bệnh nằm;
- Các đoạn DNA thu được chứa thông tin chính xác và được đặt bên trong vật liệu di truyền của một vectơ, có thể là một loại virus;
- Virus biến đổi gen mới được tiêm vào mẫu mô bệnh (virus cũng bị thay đổi để không gây bệnh);
- Các mô với các vật liệu di truyền mới được đưa vào cơ thể, để các tế bào có thể hành xử một cách lành mạnh, điều chỉnh các khuyết tật di truyền.
Ngoài ra, một dạng khác của liệu pháp gen, ít được sử dụng, được gọi là phương pháp in vivo, được thực hiện bằng cách tiêm mô với vật liệu di truyền biến đổi trực tiếp vào cơ thể, mà không cần phải vượt qua một mẫu bên ngoài cơ thể.
Các bệnh mà liệu pháp gen có thể điều trị
Liệu pháp gen có triển vọng cho việc điều trị bất kỳ bệnh di truyền nào, tuy nhiên, chỉ một số bệnh có thể đã được thực hiện hoặc đang được thử nghiệm. Một số phương pháp điều trị có sẵn bao gồm:
- Điều trị ung thư, đặc biệt là bệnh bạch cầu, u lympho, u ác tính và sarcomas hoặc
- Các bệnh do đột biến gen như thiếu adenosine deaminase, hội chứng tăng bạch cầu siêu triệu chứng hoặc hội chứng Wiskoff-Aldrich chẳng hạn.
Đây là loại điều trị cũng hứa hẹn cho việc điều trị các bệnh khác, chẳng hạn như HIV, bệnh ưa chảy máu, bệnh Parkinson, cũng như một số bệnh về thính giác hoặc thị giác, nhưng vẫn chưa có sẵn tại các trung tâm y tế ở Brazil. nâng cao.
Liệu pháp gen cho bệnh ung thư
Liệu pháp gen cho điều trị ung thư đã được thực hiện ở một số quốc gia, và dự định được bắt đầu ở Brazil vào năm 2018. Tuy nhiên, nó đặc biệt được chỉ định cho các trường hợp cụ thể của bệnh bạch cầu, u lympho, u ác tính hoặc sarcomas.
Đây là loại trị liệu chủ yếu bao gồm kích hoạt các tế bào phòng vệ của cơ thể để nhận biết các tế bào khối u và loại bỏ chúng, được thực hiện bằng cách tiêm các mô hoặc virus biến đổi gen vào cơ thể của bệnh nhân.
Người ta tin rằng liệu pháp gen cuối cùng sẽ trở nên hiệu quả hơn và thay thế phương pháp điều trị hiện tại cho ung thư, vì nó vẫn còn đắt tiền và đòi hỏi công nghệ tiên tiến, tốt nhất là chỉ định trong trường hợp không đáp ứng với điều trị bằng hóa trị, xạ trị và phẫu thuật. Tìm hiểu cách hóa trị được thực hiện để điều trị ung thư và tác dụng của nó đối với cơ thể.
